藥華開發貧血症新藥 添利多

藥華藥(6446)新藥開發報佳音，繼治療真性紅血球增生症(PV)的 P1101，將力拚明年底前申請藥證外，由於甫落幕的第57屆美國血液 學會年會(ASH)已將鐮刀型血球貧血症的治療與照護列為未來5年優 先研究項目，且積極尋找資金與合作研發對象，也讓該公司的新藥開 發再添利基。藥華策略長林國鐘表示，藥華在2014年中與中央研究院院士沈哲鯤 合作研發「鐮刀型血球貧血症」與「β型地中海型貧血症」新藥，目 前研發進度順利，除力拚2年內進入人體臨床試驗外，也規劃在明年 的ASH上發表相關論文、呈報研發資料。法人認為，鐮刀型血球貧血症新藥潛在價值超過10億美元，被視為 孤兒藥族群。根據ASH資料顯示，鐮刀型血球貧血症在1960年代是相當嚴重的幼 兒疾病，患者很少能存活至青少年期，現代的醫療技術雖然能夠延長 患者壽命，但因為普遍採用輸血及服用化療藥物羥基尿素(Hydroxy urea)治療，導致非常嚴重的副作用與器官損傷，且未成年的死亡率 依然居高不下。另外，該疾病為遺傳性血液疾病，除非接受骨髓移植，否則患者必 須終生接受治療照護，目前美國約7至10萬名的鐮刀型貧血病患積極 尋求更佳的治療方式，使得美國政府開始重視此血液疾病並研擬相關 的配套措施，而在今年的ASH年會更以鐮刀型血球貧血疾病為主題， 規劃一系列的相關研究，鼓勵廠商積極投入新藥研發。林國鐘表示，沈哲鯤院士暨分子生物研究所團隊目前已完成老鼠動 物模型的疾病原理驗證POC(proof-of-concept)，確認一個小分子化 合物可做為鐮刀型貧血症新藥開發之先導化合物(lead compound)， 以及4個後備化合物(backup compounds)，接下將投入更多的研發資 金進行臨床前研究，預計明年將率先於ASH上發表相關研究成果，二 年後將有機會進入人體臨床試驗。