認識FDA（三） |中裕新藥

被認為全球具公證權威的FDA，從1906年國會通過「威利法案（the Wiley Act）」，透過立法制止食品的偽造和庸醫誤診狀況，有了初步的雛型，而後康培爾先生在1940年獲任美國食品藥物管理局（FDA）第一任局長，確立食品安全法規。

1962年的沙利竇邁事件，導致成千上萬新生兒肢體缺陷後，讓FDA對藥品的管理規範更加謹慎；1963年美國國會立法通過的「凱法弗─ 哈里斯藥物修正案（KEFAUVER-HARRIS DRUG AMENDMENTS）」，讓藥商必須舉證說明，該藥品是經過很多次的執行或實施（至少2次或2次以上）適當合宜且有良善管控對照的研究，是目前FDA的基本認證架構。

中裕新藥研發長王乾基博士指出，FDA的規範標準是為了要做好人體臨床試驗之設計、規畫、導入、執行（實施）、追蹤和報告而設立。目的是向法規規範管理主管機關或主辦機構，以及社會大眾提出保證（assurance），證實所實行或施行的研究所產生資料或資訊（data）是可信的（credible），並且所有參與研究的受試者的權利或權益都受到充分的保護和保障。

1997年，美國食品與藥物管理現代化法案（FOOD AND DRUG ADMINISTRATION MODERNIZATION ACT; FDAMA）更進一步推動立法，通過促進有關食品、藥品、醫療器材、生物製劑以及其他相關事物的正面變革。FDAMA促成美國食品藥物管理局在（a）50 項法規規範、（b）0項指導準則或基準、（c）20項其他聯邦登記註冊（查驗登記）公告，以及（d）45項其他相關報導或報告的修訂改變。

對公共健康與衛生而言，安全且有效的新藥以及其他新興或新穎療法的快速查驗登記許可是極為重要，至為關鍵。

藉此，病人得以享受和得到因這些醫療工具所帶來的疾病治療與預防的好處或福祉。

對FDA而言， 更為完整完全地改進、改善、改良法規規範、監管流程和程序，才是信守與實踐承諾的方式。

對一個新產品、使用方法或方式而言，具有效性、療效或功效，以及具體扎實的證據與否，會是一個影響法規主管機關或機構對該產品、方法或方式的福祉與風險評估極具重要且關鍵性的決定因子。

然而對該產品、方法或方式來說，有效性、療效或功效的充分展現，是另一個影響藥物發展（研發）所需求的經費多寡與時間長短的關鍵因子。以有效率的方式來進行藥物有效性（功效或療效）方面具體確實證據的開發與發展。

在FDA嚴格的制定規範下，要達成一個醫藥品查驗登記許可（NDA Approval），估計大概要12年的時間，花費約1億5千萬美元才有機會完成。

因此，一個新藥從研發開始所必須耗費的時程、資金和期間可能帶來的包括專利、臨床實驗失敗所可能帶來的風險，以及上市後的行銷通路、市場規模的布局，都所費不貲。這也難怪過去很多台灣的藥廠不敢輕易嘗試發展新藥的原因。