公告本公司AC-203專案之合作夥伴Castle Creek Pharma執行CCP-020 |安成生物科技

公告本公司AC-203專案之合作夥伴Castle Creek Pharma執行CCP-020-301臨床試驗結果及其與美國FDA進行Type C meeting成果1.事實發生日:108/06/282.公司名稱:安成生物科技股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或聯屬公司):本公司4.相互持股比例(若前項為本公司，請填不適用):不適用5.發生緣由:本公司於6月28日接獲合作夥伴Castle Creek Pharma (CCP)提供之CCP-020-301臨床試驗結果及其與美國FDA進行 Type C meeting摘要。依據目前成果，安成生技和CCP都對CCP-020治療EB充滿信心並致力於後續臨床研究。6.因應措施:無。7.其他應敘明事項: (1)研發新藥名稱或代號:AC-203 (CCP-020)。 (2)用途:治療單純型遺傳性表皮分解性水泡症(EBS)；CCP-202-301之臨床試驗資訊 請詳ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03154333。 (3)預計進行之所有研發階段:Dose-ranging clinical study及後續三期臨床試驗。 (4)目前進行中之研發階段: a.提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果： (a)整體試驗結果顯示，EBS病患接受1% CCP-020治療是安全的。 (b)主要療效指標 (Primary endpoint) 部分，CCP-020及安慰劑組達到EBS水泡 體表面積(BSA)降低60%以上的人數比例分別為57.1%與53.8%，未達統計學上顯 著意義。 (c)次要療效指標 (Secondary endpoint) 以investigator’s global assessment (IGA)評估皮膚病灶的整體嚴重度，IGA評分從0分(皮膚完全無 病灶)到4分(最嚴重)，成功達到治療目標定義為評估區域IGA減少至少2分。 治療8周後CCP-020與安慰劑組分別有42.9%與26.9%達到IGA治療目標。其相對 風險值(relative risk)為1.53，表示受試者接受CCP-020八周治療後IGA減少2 分人數為安慰劑組的1.53倍。但由於CCP-020-301試驗提前終止，以致受試者 人數不足(僅54人)，未呈現統計學上顯著意義，惟CCP-020對於EBS具有可能的 臨床治療效果。 (d)值得關注的現象是CCP-020-301的54位受試者中有51位自願參加CCP-020-302 延伸性臨床試驗(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03389308)，顯示受 試者有高度意願繼續接受CCP-020治療並進行長期追蹤。 b.未通過目的事業主管機關許可或各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計 上顯著意義者，公司所面臨之風險及因應措施: CCP於2019年6月19日與美國FDA進行一場Type C meeting討論目前累積之臨床 與非臨床數據與經驗，據CCP回覆本公司之資訊，FDA同意其目前CMC文件、非 臨床藥理與毒理試驗結果等。臨床部分則同意不需再執行任何皮膚安全性試 驗。至於CCP規劃提高CCP-020濃度至2%與3%以對病患達到更有效的治療，FDA 則建議先完成一項Dose-ranging clinical study決定最佳劑量後，再啟動後 續三期臨床試驗。FDA亦接受CCP提出的Investigator’s Assessment可做為未 來EB臨床試驗的主要療效指標。FDA最終建議以CCP收到正式會議紀錄為準。 本公司與CCP將依據FDA之建議，持續進行AC-203之開發。 c.已通過目的事業主管機關許可或各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上 顯著意義者，未來經營方向:不適用。 d.已投入之累積研發費用：此資訊涉及未來合作策略及談判授權，為避免可能影 響授權金額以保障投資人權益，故暫不揭露。 (5)將再進行之下一研發階段: a.預計完成時間:下一階段臨床試驗由授權合作夥伴CCP規劃中。IGA改善的結果 (42.9% vs. 26.9%)指出1% 的CCP-020對於EBS具有可能的臨床治療效果。安成 生技和CCP均對於CCP-020後續臨床開發充滿信心，雙方將致力於讓目前尚無藥 可醫的EB病友獲得一個有效的療法，改善病友及其家人的生活品質。 安成生技亦會持續協助CCP在臨床開發直到藥品上市後，各階段藥品生產製造 的需求，同時我們也盡力將本產品帶進亞洲主要國家，幫助更多EB病友。 b.預計應負擔之義務:不適用。 (6)市場現況:全球EB患者約有50萬人，目前國際醫療界仍未研發出任何有效治療EB 之藥物，目前對EB病人的照顧限於使用人工皮膚、傷口敷料以保護傷口及幫助 傷口癒合，使用抗生素以治療或預防感染，使用止痛藥及抗組織胺以減輕病人 不適情形。 (7)CCP-020-301臨床試驗設計說明： a.試驗計畫名稱: CCP-020-301。 b.試驗目的: An International, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Parallel-Group Phase 2 Study Evaluating the Safety and Efficacy of Diacerein 1% Ointment Topical Formulation in Subjects With Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS)。 c.試驗階段分級: Phase 2 Study。 d.藥品名稱: CCP-020 (亦即本公司AC-203軟膏)。 e.適應症: 單純型遺傳性表皮分解性水泡症Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS)。 f.評估指標:主要療效指標 (Primary endpoint) 為EBS水泡體表面積(BSA)降低 60%以上；次要療效指標 (Secondary endpoint) 為investigator's global assessment (IGA) 評估皮膚病灶的整體嚴重度，IGA評分從0分(皮膚完全無 病灶)到4分(最嚴重)，成功達到治療目標定義為評估區域IGA減少至少2分。 g.試驗計劃受試者收納人數: 80人，實際收納人數為54人。 h.其他: 臨床試驗資訊請詳ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03154333。 (8)單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著意 義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，且新藥開發時程長、投入經 費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎 投資。