孤兒藥 安成臨床報佳音 |安成生物科技

安成生技近日宣布，該公司授權美國Castle Creek Pharmaceuticals（CCP）合作開發之孤兒藥產品AC-203/CCP-020（適應症：單純型遺傳性表皮分解性水泡症EBS，歐美俗稱蝴蝶兒童Butterfly Children），已於2017年5月啟動全球樞紐性臨床試驗（CCP-020-301），第一位受試者係於美國時間6月1日收案。全球的EB病患估計達50萬人，在歐美日等先進國家有近5萬病患，而台灣也有數十名患者。病患出生時帶有的基因突變，致使皮膚非常的脆弱，如同蝴蝶的翅膀，稍微碰撞或摩擦即產生嚴重的破壞。