安成生技 新藥獲FDA正向回饋

安成生技（6610）2日宣布，收到美國FDA針對開發中新藥AC-203用於治療失養型遺傳性表皮分解性水皰症（DEB）的Type C會議紀錄， FDA對臨床開發提出正向回饋，並就後續試驗設計、主要療效指標及評估方式提供建議，意味AC-203開發版圖有機會從目前的單純型遺傳性表皮分解性水皰症（EBS），進一步拓展至DEB。

美國FDA認為，安成生技過去針對AC-203治療EBS所累積的大部分臨床前安全性及製程相關資料，可用於支持未來DEB臨床試驗，有助後續開發銜接。公司將依FDA建議規劃下一階段臨床策略。EBS與DEB均屬遺傳性表皮分解性水皰症（EB），俗稱「泡泡龍症」，患者因基因突變造成皮膚結構脆弱，輕微摩擦即可能產生水泡及傷口。

安成生技指出，全球EB患者約50萬人，其中EBS約占70％、DEB約2 5％；較EBS，DEB傷口較難癒合，重度患者並面臨較高的皮膚鱗狀細胞癌風險，仍有治療需求。

目前DEB雖已有美國FDA核准療法，但主要涉及局部基因或細胞治療。AC-203則為皮膚外用化學小分子藥物，若後續臨床開發順利，可望擴大AC-203潛在適用患者族群及市場價值。

另一方面，AC-203治療EBS的全球二／三期隨機雙盲臨床試驗已進入關鍵階段，預計第四季公布主要療效指標解盲結果，將成為後續藥證申請及授權布局的重要依據。

隨EBS臨床解盲進入倒數，安成生技同步推商業化布局，目前正與多家國際藥廠洽談全球授權，希望透過策略夥伴加速未來全球藥證申請及上市銷售。

總經理蔡承恩表示，公司目前亦與皮膚罕見疾病研究機構EB Hous e Austria合作，針對特定DEB患者進行指定患者用藥計畫，後續將依 FDA建議持續推進AC-203臨床開發。若DEB適應症順利納入開發版圖， AC-203將由單一適應症朝多適應症布局發展。