本公司幹細胞新藥GXCPC1治療膝部骨關節炎 第一/二期人體 ｜國璽幹細胞應用技術

本公司幹細胞新藥GXCPC1治療膝部骨關節炎 第一/二期人體臨床試驗評估指標之統計結果。

1.事實發生日:112/07/11

2.公司名稱:國璽幹細胞應用技術股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

一、研發新藥名稱或代號：GXCPC1軟實立。

二、用途(相關訊息連結：台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網

連結網址)：膝部骨關節炎 (台灣藥物臨床試驗資訊網

www1.cde.org.tw/ct_taiwan試驗計畫書編號：GXCPC1-01；

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03943576) 。

三、預計進行之所有研發階段：不適用。

四、目前進行中之研發階段：

(一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：

1.臨床試驗介紹：

(1)試驗計畫名稱：第一期劑量遞增試驗評估以同種異體脂肪組織間質幹細胞

GXCPC1治療患有膝部骨關節炎受試者的安全性與耐受性，伴隨一項第二期

隨機分配、單盲、活性對照、平行分組之療效評估試驗。

(2)試驗計畫目的：

第一期試驗：評估膝骨關節炎受試者使用GXCPC1的耐受性與安全性相關特性。

第二期試驗：評估以GXCPC1治療膝骨關節炎受試者相較於玻尿酸的安全性

和療效。

(3)試驗階段分級：第一/二期人體臨床試驗。

(4)試驗藥物：GXCPC1軟實立。

第一期劑量遞增試驗：採用3+3實驗設計，分別以6.7x10^6 cells及4x10^7

cells (GXCPC1)於第一天注射至目標膝關節。

於第一天注射至目標膝關節。

第二期試驗：以4x10^7 cells (GXCPC1)於第一天注射至目標膝關節。

(5)宣稱適應症：膝部骨關節炎。

(6)試驗計劃受試者收納人數：25人。

(7)評估指標說明：

A.主要評估指標：

第一期試驗：自接受GXCPC1治療後至48週的不良事件(AE)和嚴重不良事件

(SAE)的發生率。

第二期試驗：自基準期至第24週的退化性關節炎量表疼痛分數(WOMAC)的變

化。

B.次要評估指標：

疼痛視覺類比量表(VAS)、生活品質量表SF-12健康調查問卷。

2.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P值)及統計上之意義(包含但不

限於是否達成統計上顯著意義)：

根據執行本試驗之國際CRO公司提供臨床試驗結案報告(CSR)初稿：

(1)主要評估指標：

A.安全性指標：

所有25名(100.0%)受試者至少1次治療期間相關不良事件(TEAE)，其中19

名(76.0%)受試者經歷與治療相關的 TEAE，主要以注射部位疼痛為主，

所有TEAE的嚴重程度皆為輕度，未發生任何與試驗藥物相關嚴重不良事件

(SAE)。

B.療效指標：

試驗結果顯示在接受4x10^7 GXCPC1組的 WOMAC 疼痛評分在第1、4、8、

12和24週都有所降低，其分別降低3.07、3.43、4.21、4.43 和5.50

，達到統計上顯著差異(P<0.0001、P=0.0002，P<0.0001、P<0.0001及

P＝0.0006)，符合主要評估指標自基準期至第24週WOMAC疼痛的變化達

到統計上顯著差異。但HA組則沒有，兩組之間沒有顯著差異(P=0.1899)。

(2)次要療效指標：

A.試驗結果顯示在接受4 x 10^7 GXCPC1組自基準期至第1、4、8、12及24週，

其VAS分別降低24.29、30.36、32.93、30.71及42.93，達到統計上顯著差異

(P<0.0001、P=0.0006、0.0006、0.0049及0.0002)。其中在第1及24週相較

於HA組達到統計上顯著差異(P=0.0427及0.0323)。

B.生活品質量表SF-12健康調查問卷總分，試驗結果顯示在接受4x10^7 GXCPC1

組自基準期至第1、4、8、12及24週，其PCS分別增加 5.00、6.44、8.18、

7.37及7.60，達到統計上顯著差異(P=0.0045、0.0005、<0.0001、<0.0001

及0.0020)。相較於HA組，兩組間在第1、4及8週達到統計上顯著差異

(P=0.0185、0.0264及0.0279)。

3.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來

新藥打入市場之計畫：不適用。

4.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著

意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎

投資。

(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達

統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險

及因應措施：不適用。

(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計

上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：

本公司將繼續完成臨床試驗報告(CSR)後，向衛生福利部申請結案報告備查，

接下來進行下一階段臨床試驗申請。

(四)已投入之累積研發費用：因涉及未來授權談判資訊，為避免影響授權金額及

保障投資人權益，暫不揭露。

五、將再進行之下一研發階段：

(一)預計完成時間：檢送臨床試驗結案報告(CSR)向衛生福利部申請結案報告備查。

(二)預計應負擔之義務：不適用。

六、市場現況：不適用。

6.因應措施:無。

7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，

本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定

對股東權益或證券價格有重大影響之事項):

(1)上述內容為臨床試驗結案報告(CSR)的初稿，最終備查的臨床試驗報告(CSR)可能與

初稿有差異，投資人應審慎判斷謹慎投資。

(2)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，

投資人應審慎判斷謹慎投資。