大師訪台 台美生醫合作新契機

仁新醫藥近日表示，旗下產品/全球唯一治療乾性黃斑部病變用藥LBS-008，其發明人/哥倫比亞大學教授Konstantin Petrukhin將親自訪台，預期可望為台灣新藥開發的策略與方向帶來新觀點，或能進一步促成台美生醫合作。仁新醫藥成立於2016年，為一新藥研發公司專注探索及開發創新的癌症、眼科、新陳代謝相關疾病。目前仁新主要發展中的藥物共有四項，包括LBS-008（乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-009 （非酒精性脂肪肝、非酒精性脂肪肝炎、第二型糖尿病）與LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008獲NIH藍圖計畫（Blueprint Program）認定為旗下最具突破性候選新藥。據悉，LBS-008是全球首創用以治療乾性老年性黃斑部病變（Dry Age Related Macular Degeneration, Dry-AMD）的口服藥物，在仁新「一藥二用」的開發策略下，將適應症擴展至以兒童及青少年為目標族群的孤兒藥市場。LBS-008由美國哥倫比亞大學與美國國家衛生研究院（NIH）共同開發，是目前全球唯一的乾性黃斑部病變用藥，由NIH挹注1,000萬美元提供完成一期臨床試驗資金。LBS-008繼去年9月取得美國食品暨藥物管理局（FDA）授予治療斯特格病變的孤兒藥資格後，近期再獲歐洲藥物管理局（EMA）同樣給予治療斯特格病變的孤兒藥資格。未久，仁新再獲美國政府肯定，旗下LBS-008以斯特格病變（Stargardt Disease）適應症，取得美國FDA的「罕見兒科疾病認定」（Rare Pediatric Disease Designation, RPD），成為全球首家以該適應症取得罕見兒科疾病認定的公司。優先審核憑證計畫旨在鼓勵藥廠開發罕見兒科疾病用藥，獲此認定的新藥，在該新藥獲得批准上市後即可取得「優先審核憑證」（Priority Review Voucher, PRV）。憑證的主要獎勵在於可使審查期大幅縮短至六個月，另一大誘因在於其可交易性，即公司可將之出售給其他廠商，過去四年間，優先審核憑證的平均交易金額超過一億美元，最高為United Therapeutic於2015年以高達3.5億美元出售予AbbVie，其商業價值相當龐大。