國鼎生技新藥 獲FDA孤兒藥資格 |國鼎生物科技

國鼎生技研發中新藥Antroquinonol日前通過美國FDA認定為治療胰臟癌的孤兒藥，此核定案除了加速國鼎生技新藥臨床試驗的布局，也為胰臟癌的患者提供另一項治療的希望。

孤兒藥（Orphan drug）即罕見疾病用藥，是歐美等先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格，是為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物，如美國FDA規定，每年發病病患人數不足20萬（各國規定不盡相同）且未有主流用藥的困難疾病，即可申請孤兒藥資格認定。不僅試驗費用能享有50％的稅額抵扣、上市規費豁免及政府研發補助等，另外尚有從藥品取得銷售許可證起7年內的市場獨占權。截至目前為止，「治療胰臟癌並沒有真正有效的藥物可供患者使用」是被廣泛接受的事實。

Antroquinonol是國鼎生技於2005年研發出的全新小分子化學實體（NCE, New Chemical Entity），為一廣義性的Ras蛋白質抑制劑，目前已完成美國FDA的準則下完成非小細胞肺癌的一期臨床試驗，並於2013年順利進入臨床二期階段，目前已在美國9個以及台灣1個臨床試驗中心進行患者給藥與功效性評估。

此次US FDA通過Antroquinonol用於治療胰臟癌的孤兒藥認定，將縮短國鼎生技在胰臟癌臨床試驗的時程與研究經費的支出，預計將由臨床二期出發，採臨床二╱三期且單一藥物治療的臨床試驗設計。此新藥上市的時程規劃與該新藥在非小細胞肺癌申請新藥上市的時程相近，預計在2016年底以前，國鼎將有機會向US FDA提出胰臟癌與非小細胞肺癌等兩項的新藥上市申請，這將使癌症無藥可用窘境得以解套，亦將使國鼎生技坐穩在新藥開發上領頭羊的角色。