「台灣仁新醫藥：領航STGD1新藥創新之路」|仁新醫藥

仁新醫藥（6696）今（26）日公布，旗下子公司Belite宣布，針對青少年斯特格病變（STGD1）的新藥LBS-008進行的臨床二期試驗，18個月期中分析結果五大數據亮眼，受試者的病變進程顯示出抑制或減緩的趨勢，有望成為全球首個STGD1核准藥物，抢占巨大的市場機會。

Belite此次的臨床試驗計畫主持人是John Grigg教授，他同時也是澳洲雪梨大學眼科主任、雪梨兒童醫院與雪梨眼睛專科醫院的眼科顧問。John Grigg教授被邀請在美國視覺與眼科研究協會於紐奧良舉辦的2023年會上，發表了LBS-008青少年斯特格病變臨床二期試驗的18個月期中分析資料。

John Grigg教授表示，LBS-008的臨床二期試驗已進行兩年，目前已有12位受試者完成了18個月的治療。除了對藥物的安全性與耐受性進行評估外，還收集了可評估疾病進程的視網膜成像資料。與STGD1疾病自然史ProgStar報告相比，LBS-008的臨床二期試驗數據表現出優異。

ProgStar是全球最具指標的STGD1疾病自然史研究報告，報告中的病患皆未接受治療。報告指出，STGD1病患的視網膜萎縮區域（DDAF）會逐年擴大，視網膜厚度也會持續變薄，表示視網膜神經細胞死亡，導致視力快速衰退，最終可能導致失明。青少年或兒童病患的病情惡化速度更快，急需有效的治療方法來保留視力。

與ProgStar報告的對照組相比，LBS-008的二期臨床試驗顯示出五大亮點：一是病情穩定，數據正面；二是自發熒光病變區域（QDAF）轉化成DDAF的發生率較低，表示惡化速度獲得延緩；三是DDAF（主要觀察指標）有明顯減緩趨勢，約50％；四是視網膜厚度幾乎沒有變薄，呈現穩定狀態；五是病患的視力持續保持穩定狀態。

Belite目前正在進行STGD1青少年病患的兩年臨床二期試驗和兩年臨床三期試驗（代號DRAGON）。預計今年第四季度將再次發布STGD1臨床二期試驗的資料，當時所有受試者都將完成24個月的治療。DRAGON臨床三期試驗是目前全球唯一的STGD1臨床三期試驗。LBS-008已取得FDA快速審查認定，極有可能成為全球首個STGD1核准藥物，抢占龐大市場商機。