仁新報捷 獲歐美孤兒藥資格 |仁新醫藥

台灣生技展前產業再獲重大喜訊，台灣仁新醫藥昨（11）日宣布，旗下與美國國家衛生研究院（NIH）合作開發的抗乾性黃斑部病變口服新藥LBS-008，於「臨床前」同獲歐、美兩大藥物主管機關認定符合「孤兒藥」資格，全球罕見，也是台灣首例。

仁新醫藥用來治療乾性黃斑部病變的口服創新藥物（LBS-008），是美國NIH藍圖計畫獨家贊助並完成臨床前開發的新藥，由仁新接手，該產品也是全球迄今唯一治療該疾病的新藥，預期本季進入美國臨床試驗，公司估計，每年市場規模逾200億美元（約新台幣6,000億元）。

孤兒藥資格是各國針對難以治療且罕見疾病的新藥開發案祭出的鼓勵措施，獲得孤兒藥資格者，不但產品臨床試驗速度可望加快，產品審查優先、快速通關，上市後享有七到十年以上的獨賣權，並擁有「自由定價」（根據市場現況自定價格）的權利。

仁新的LBS-008目前針對兩個適應症，包括成人乾性黃斑部病變，以及兒童罕見疾病「黃斑部斯特格病變」，該產品去年9月間獲得美國食品暨藥物管理局（FDA）授予孤兒藥資格，如今再獲歐洲藥物管理局（EMA）給予孤兒藥認證。

仁新表示，九個月內先後取得全球二大藥物主管機關的孤兒藥資格認定，代表歐美政府對此罕見疾病的重視，也顯示LBS-008臨床前資料已經具有一定醫學價值，近期LBS-008將展開一期臨床試驗，將可加速後續的臨床進程與申請上市審查。

仁新的LBS-008獲得歐盟孤兒藥資格之適應症是「斯特格病變」，俗稱青少年黃斑部病變，為一種遺傳性罕見疾病，好發病於兒童，多數病患在20歲前就會失明。

另外，根據市場研究機構Wise Guy Reports預測，全球斯特格疾病市場規模，由2016年約7.81億美元、擴增至2027年15.94億美元。