獲FDA快速審查認定與劑型專利 安成治泡泡龍新藥 雙喜臨門

安成生技雙喜臨門！旗下治療單純型遺傳性表皮分解性水泡症EBS （俗稱泡泡龍）新藥AC-203，不僅獲美國FDA授予「快速審查認定」 （Fast Track Designation），且拿到劑型專利至2036年。由於泡泡 龍目前無藥可醫，法人預估該新藥有機會力拚2年內取證，最高時的 銷售分潤可達1.3億美元（約等於40億台幣）。聚焦罕病藥開發的安成生技，是在2015年時將AC-203授權國際著名 開發孤兒藥美國廠商馬拉松（M arathon Pharmaceuticals）旗下CC P公司，CCP將擁有亞洲以外的行銷和開發權利。AC-203已取得美國、 歐盟、澳洲、以色列等地新藥上市許可的全球樞紐性臨床試驗（試驗 簡稱DELIVERS）。安成總經理陳志光表示，AC-203已取得美國FDA孤兒藥認定（Orph an Drug Designation）、罕見兒科疾病用藥認定（Rare Pediatric Disease Designation）以及快速審查認定（Fast Track Designati on），未來可享有與美國FDA更多會議與書面形式交流，並獲得滾動 式審查的資格（Rolling Review），且在符合美國FDA認可條件下， 有獲得美國FDA加速核准（Accelerated Approval）與優先審查（Pr iority Review）的機會，預計未來審查時間將從9個月降到6個月。另外，AC-203主成分是Diacerein（雙醋瑞因）1％，過往用來治療 關節炎或抑制其他發炎的反應，在歐洲是使用很久的藥物成分，但美 國還沒有以該成分上市的新藥，因此，此次拿到美國劑型專利是大利 多。法人表示，AC-203收案人數近來有加速現象，目前收案超過40人， 預期2018年底前就能如期收完80人。收案進來後有兩個月的投藥與觀 察期，預估2019年上半年就能解盲並完成試驗數據的統計與分析，順 利的話就能送件，2019年底拿到歐美的藥證機會濃厚。